阿尔茨海默病（AD）是临床最为常见的神经变性疾病，以进行性认知功能减退为主要临床特征。
然而AD 治疗药物的研发却仍面临巨大挑战，是神经科学领域公认的 “硬骨头”。发病机制的复杂性、诊断与临床试验设计的局限性、血脑屏障穿透等问题都是AD药物研发进程中的拦路虎。
尽管挑战重重
近年来AD药物研发仍有突破性进展
2021年，美国FDA加速批准了首款靶向Aβ的单克隆抗体药物Aducanumab；2023年，第二款 Aβ 靶向药物Lecanemab获得FDA完全批准，III期临床试验数据显示，该药可使早期AD患者的认知功能下降速度延缓27%，证实了靶向Aβ通路对AD临床症状的改善作用；紧接着，2024年7月礼来的多奈单抗（Donanemab）获FDA批准。另外有多个Aβ靶向药物已进入临床阶段。
部分抗Aβ药物研发/上市情况
针对Tau蛋白的药物研发也取得重要进展：多款tau蛋白聚集抑制剂（如zagotenemab、gosuranemab）已进入II/III期临床试验，部分药物在早期研究中显示出减少大脑内tau蛋白缠结、延缓认知衰退的潜力。
部分抗Tau蛋白药物研发情况
除Aβ与Tau蛋白以外，目前AD在研药物还神经炎症、代谢功能、突触功能等多个领域。
部分用于AD的神经保护及抗炎类药物研发情况
新兴治疗方法
AD药物研发还在探索许多其他新兴靶点，包括脑血管治疗、昼夜节律调整、表观遗传调控、干细胞与基因疗法、多路径干预、肠道菌群等较新领域。这些方向合计占在研药物的一小部分，但各具特色，旨在从不同角度改善AD症状或病程。
部分AD新兴疗法
AD 药物研发的道路虽布满荆棘，但每一次临床试验的经验积累、每一个新病理机制的发现、每一款突破性药物的获批，都在为攻克这一 “不治之症” 奠定基础。随着基础研究、临床转化、诊断技术的不断进步，我们有理由相信，在不久的将来，AD 治疗将从 “延缓进展” 向 “阻止发病” 甚至 “治愈疾病” 迈进，为全球数千万 AD 患者及其家庭带来真正的希望。
瀚枢生物助力AD药物研发
瀚枢生物专注于提供CNS药物研发临床前CRO服务。在AD药物的研发方面，拥有专业、稳定、充分验证的动物疾病模型，如5×FAD转基因小鼠模型、东莨菪碱诱导的痴呆模型、脑室内注射β-淀粉样蛋白（Aβ1-42）模型等等；并拥有全面的行为学评价平台、前沿的AI驱动的表型筛选平台、可靠的生物标志物检测平台、多维度的手术及影像平台、成熟的电生理平台等，以期多维度、准确的评价药物药效，提高临床转化率。
参考文献：
瀚枢生物
CNSxplore | 提供一站式神经系统药物研发解决方案
上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统（CNS）疾病的临床前CRO公司，致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型，结合全面的研究与分析能力，助力客户加速创新疗法开发，降低临床失败风险。
瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台，核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图（EEG）、组织学和分子生物学，覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。
自成立以来，瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念，已服务百余家客户，成功完成多项专题研究与IND申报，建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。
